1921. július 27-én egy kanadai orvos, Frederick Banting elvégzett egy olyan kísérletet, amely később világhíres lett, és eredménye két év múlva Nobel-díjat ért. Banting elkötötte egy kutya hasnyálmirigye és emésztőrendszere között az összeköttetést (hogy álljon le az emésztőrendszer számára fontos enzimek termelése) majd bizonyos idő múlva a hasnyálmirigyből készített egy kivonatot, amit egy másik, cukorbeteg kutya szervezetébe juttatott be.

A második kutya cukorbeteg tünetei megszűntek, vagyis Banting sikeresen pótolta azt a hormont, amelynek hiánya a kutya betegségét okozta. Izolálta, és ezzel azonosította az inzulint, amelyet a hasnyálmirigy termelt – az enzimeken kívül. Eredménye azért volt áttörés, mert bár arra már korábban is rájöttek az orvosok, hogy a cukorbetegség okait a hasnyálmirigy hormontermelésében kell keresni, izolálni és sikeresen használni egészen addig senki sem tudta az inzulint.

Az 1-es típusú cukorbetegség az ókor óta jól ismert (pontosabban azóta jól leírt), és egészen 1921-ig halálos kimenetelű betegség volt. Az első tünetek (csillapíthatatlan szomjúság és sűrű vizelet ürítés) megjelenése után pár héttel a beteg elkezdett fogyni, pár hónapon belül kómába esett, majd meghalt.

A betegségnek ezt a típusát ma 1-esnek nevezik, és oka az, hogy a hasnyálmirigy leáll az inzulintermeléssel, márpedig e nélkül élni nem lehet. (A 2-es típusban általában a fő probléma az, hogy kevés az inzulin vagy a felvétele nem elég hatékony, és bár ezt is kezelhetik inzulinnal, az alapprobléma sok tekintetben eltérő, és a betegség közvetlenül nem, csak közvetve és hosszabb távon, alattomosabb módon jelenthet életveszélyt). Banting tehát megoldotta, hogy ha valakinek valamiért nem termel inzulint a saját szervezete, akkor azt kívülről is be lehessen adni neki, és ezzel a pótlási lehetőséggel egy halálos betegséget tett, ha nem is gyógyíthatóvá, de kordában tarthatóvá.

Miután a következő években sikerült megoldást találni az inzulin ipari méretű előállítására, a hormon a világ egyik legfontosabb gyógyszerkészítménye lett – orvosi és üzleti értelemben egyaránt. A gyakorlatban az 1-es típusú cukorbetegség 1924 óta kezelhető, de persze bizonyos időnek el kellett telnie ahhoz, hogy a globális termelés és ellátás felépüljön, vagyis a használata fokozatosan általánossá váljon.

Ma világszerte emberek milliói kapnak inzulinkezelést, és a készítmények a fejlett világban az állami, illetve magán egészségbiztosítási rendszerek legfontosabb elemei közé tartoznak.

Az inzulin azonban sok tekintetben nem olyan, mint a patikában kapható gyógyszerek döntő többsége. A gyártása ugyanis (ma már) erős biotechnológiai tudományos alapokra épül. Míg egy általános fájdalomcsillapító tablettát körülbelül úgy készítenek, hogy a megfelelő alapanyagokat összekeverik, kezelik és formázzák, az inzulint már harminc éve baktériumokkal, vagyis élő organizmusokkal „gyártatják le”. A kismolekulás fájdalomcsillapítók és hasonló gyógyszerek alapja a legtöbb esetben egy legfeljebb pár tucat atommal viszonylag egyszerűen leírható molekula, az inzulin viszont egy fehérje, amelynek alapegysége 51 aminosavból, azaz 788 atomból áll (és egyébként ezzel még törpének számít a fehérjék között).

A gyártásban lévő alapvető különbség tehát az, hogy a biotechnológiai eljárásoknál élő organizmusoknak génmódosításal adnak utasítást egy bizonyos fehérje, ezúttal az inzulin termelésére. (Kezdetben, vagyis a biotech módszerek alkalmazása előtt még sertés és szarvasmarha hasnyálmirigyéből vonták ki az inzulint, ami minden szempontból sokkal nehézkesebb és orvosi szempontból is kevésbé jó megoldás volt.)

Visszatérve az olyan „egyszerű”, kismolekulás szintetikus gyógyszerekhez, mint az említett fájdalomcsillapítók vagy a magas vérnyomás elleni tabletták, ezek piacán általában erős verseny van, mert a készítmények egy idő után elvesztik a szabadalmi védettségüket, és onnantól kezdve lehet másolatokat gyártani belőlük. Ezeket generikusoknak nevezik, és ha elég sok generikus változat forog a piacon egy szerből, akkor (majdnem) szimpla árversennyé egyszerűsödik a beszerzés, ami általában olcsóbbá is teszi a gyógyszereket.

Bizonyos esetekben (és főleg bizonyos országokban) még az is előfordulhat, hogy az orvos nem egy adott terméket, hanem csak a hatóanyagot írja fel a receptre, és a patikus a sok változat közül bármelyiket kiadhatja, hiszen ezeket a készítményeket a szakma alapvetően egyformának tekinti. Így egy optimális piacon akár még a beteg is megválaszthatja a számára legjobban tetsző, esetleg legolcsóbb szert.

A generikus verseny következtében az egészségbiztosító (Magyarországon a társadalombiztosító) is alaposan csökkentheti a (köz)kiadásait. Ha például a támogatás mértékét 50 százalékban határozzák meg, de ezt a mindenkori legolcsóbb készítményhez kötik, akkor egy kétszer drágább gyógyszer esetén nem kell kétszer több támogatást kifizetni, hiszen a különbséget a betegnek kell majd állnia, ha ragaszkodik a drágább szerhez.

Az inzulinhoz hasonló biotech termékeknél viszont nem lehet generikumokról beszélni, az egyezőséget ugyanis jóval nehezebb biztosítani, és a „másoláshoz” jóval nagyobb befektetés, másfajta tudás szükséges. Az inzulingyártás világpiacát ennek megfelelően három gyártó, az amerikai Eli Lilly and Co., a dán Novo Nordisk és a francia Sanofi uralja. Mindháromnak többfajta inzulinja is van (például hosszabb vagy rövidebb hatású változatok, amelyek minimális módosításokat tartalmaznak), és bár ezeket nem lehetetlen egymással felcserélni a terápiákban, üzleti szempontból mégis mind eredetinek számít. Igazán éles, tisztán piaci alapú árverseny lényegében nincs köztük, ezért annak ellenére is rá lehet illeszteni a piacra a monopolista jelzőt, hogy három óriáscég szereplője van (triopólium).

A biotechnológiai fejlődés azonban már egy ideje eljutott arra a szintre, hogy mások is képesek előállítani ugyanazt az inzulint, mint az említett három főszereplő. A biotech világban a generikus megfelelője a bioszimiláris, ám az említett okok miatt a bioszimiláris termékek száma még nagyságrendekkel elmarad a generikusokétól. A bioszimiláris inzulinok elterjedése még várat magára, de épp száz évvel és egy nappal Banting kísérlete után, azaz szerdán Amerikában olyasmi történt, ami nagy lökést adhat a piaci árverseny kialakulásának. Az Élelmiszer- és gyógyszerfelügyelet (FDA) július 28-án kiadta az első olyan engedélyt, amely akár a patikust is feljogosítja, hogy a felírt inzulint egy másikkal helyettesítse.

Amerikára azért érdemes figyelni, mert a világ gyógyszerpiacán durván a forgalom felét adja, vagyis a gyártók mindig oda igyekeznek a legújabb fejlesztéseikkel, hiszen egyetlen engedélyezési eljárással azonnal 50 százalékos (értékbeli) globális lefedettségre törekedhetnek. Szinte minden fontos újdonság Amerikából szivárog át a világ többi részére.

Az FDA eddig 20 bioszimiláris készítmény forgalmazására adott engedélyt, de a helyettesítést még egyiknél sem engedte meg. Ez azt mutatja, hogy a biotech készítmények egyezőségét szakmai alapon igazolva látták, de egészen mostanáig nem merészkedtek arra a szintre, hogy az orvos választását a patikusnak vagy akár a betegnek engedjék át. A piaci verseny tehát ezeknél a szereknél egyelőre az orvosok szintjére korlátozódik, a rendelőből nem nagyon lehet kivinni.

A Viatris (korábban Mylan Pharmaceuticals) által fejlesztett inzulin azonban most megkapta a helyettesítés lehetőségét is. A cég a Sanofi egyik inzulinjának bioszimiláris változatára kapta meg az újfajta engedélyt.

Az éles árverseny az amerikai cukorbetegek szempontjából nagy előrelépés lehet, hiszen ott a magánbiztosítói rendszer jellemző, az egyes biztosítási csomagokban pedig egyrészt változó az inzulin támogatása, másrészt a beteg pénztárcája is erős korlát lehet, és emiatt előfordul, hogy a szegényebb rétegek inzulinellátása nem megfelelő. Ha a közvetlen versennyel sikerül olcsóbbá tenni a készítményeket, akkor ezen javítani lehet.

Magyarországon ettől jócskán eltérő a helyzet. Az 1-es típusú cukorbetegek számára az inzulinok általában ingyenesek (vagyis az állam kifizeti helyettük az árát), amit elvi szinten pont az indokol, hogy náluk az esetleges pénzügyi nehézségek miatti nem megfelelő ellátásnak is súlyos egészségügyi kockázata lehet. Magyarul a szegénység vagy a felelőtlen alapú spórolás ne legyen gátja a létfontosságú gyógyszerhez való hozzáférésnek. A 2-es típusúak is jelentős támogatásban részesülnek (de a rendszer és a jogosultsági feltételek olyan bonyolultak, és gyakran változnak, hogy annak kifejtése ebbe a cikkbe nem fér bele).

Annak tehát, aki 100 százalékos állami támogatással jut hozzá az inzulinhoz, közvetlenül nem jelent sokat, hogy mennyiért vásárol az állam nevében a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK), de a többiek, illetve a költségvetés számára nagyon fontos lehet a jövőbeni verseny.

A NEAK adatai szerint az 1-es típusú cukorbetegek száma az elmúlt 10 évben 100 ezer fő körül volt, a 2-es típusúak száma viszont durván 300 ezerről 400 ezerre emelkedett. Az Egészségbiztosítási Alapból 2019-ben cukorbetegséggel összefüggésben összesen 63,5 milliárd forintot fizettek ki. A statisztikából az is jól látszik, hogy ennek a betegségnek a kezelésében a gyógyszerek (az inzulin és az orális antidiabetikumok) messze a legnagyobb költséget jelentik, hiszen a 63,5 milliárd forint 76 százalékát erre kellett fordítani (és például nem járóbeteg ellátásra vagy kórházi kezelésekre).

A különböző inzulinokra 2014-ben valamivel több mint 20 milliárd forintot költött Magyarország, 2019-ben viszont már 28 milliárd forintot kellett kifizetni. Mivel az inzulinnal kezelt (1-es és 2-es típusú) betegek száma ugyanezen időszak alatt alig változott, azaz körülbelül 200 ezer fő környékén állt, ez azt jelenti, hogy az egy főre jutó állami inzulin támogatás öt év alatt évi 100 ezer forintról 140 ezerre ugrott. Mivel az infláció ebben az időszakban meglehetősen alacsony volt, illetve nem valószínű, hogy az egy betegre jutó inzulinadag 40 százalékkal nőtt volna, a költségnövekedés legfőbb oka az lehetett, hogy a magyar betegek között is egyre többen használnak modernebb, azaz drágább inzulinokat.

Ez egészségügyi szempontból jó irány, de ha ebben a termékcsoportban is hasonlóan éles verseny lesz egyszer, mint mondjuk a magas vérnyomás elleni tablettáknál, akkor egy ehhez hasonló minőségi fejlődést akár kisebb költségnövekedéssel is el tud majd érni a társadalombiztosító.

G7 támogató leszek! Egyszeri támogatás / Előfizetés

Élet cukorbetegség egészségügy inzulin NEAK társadalombiztosítás Olvasson tovább a kategóriában